Une nouvelle thérapie cellulaire paraît pouvoir considérablement réduire les signes et les symptômes de la myopathie de Duchenne, selon ces résultats d’essai clinique de phase II, prometteurs pour les patients atteints. L’essai clinique mené à l’Université de Californie Davis Health et sur 6 autres sites confirme une forte efficacité de la thérapie, même au stade avancé de la maladie, à stopper la dégradation de la fonction cardiaque et musculaire des membres supérieurs.
La dystrophie musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD) est un trouble qui touche environ 1 personne sur 5.000, principalement des garçons. La maladie apparaît généralement dans la petite enfance, provoquant une faiblesse progressive et une inflammation chronique des muscles squelettiques, cardiaques et respiratoires. Les fonctions d’acquisition de la position assise et de la marche sont retardées. Les patients atteints perdent généralement leur capacité à marcher pendant leur adolescence et développent des complications cardiaques et pulmonaires en vieillissant.
Les traitements de la DMD sont limités et il n'existe aucun traitement curatif connu. Les thérapies actuelles ciblent les muscles squelettiques mais ne sont pas suffisamment efficaces pour préserver le muscle cardiaque. Une thérapie qui stabilise ou inverse la détérioration cardiaque, tout en améliorant la fonction des membres supérieurs, apporterait un début de réponse à l'énorme fardeau de la maladie observé chez les patients atteints de DMD avancée.
Une stabilisation sans précédent de la détérioration des muscles squelettiques
L’essai clinique HOPE-2 est le premier à tester la thérapie cellulaire systémique dans la DMD. L’auteur principal, le Dr Craig McDonald, professeur en médecine physique et réadaptation et de pédiatrie à l’UC Davis Health explique que la thérapie testée a permis une stabilisation statistiquement significative et sans précédent de la détérioration des muscles squelettiques affectant les bras et la fonction cardiaque chez ce groupe de patients.
La thérapie cellulaire CAP-1002 : dans cet essai clinique de phase II, les chercheurs utilisent des cellules allogéniques CAP-1002 dérivées de la cardiosphère (CDC) de Capricor Therapeutics obtenues à partir de muscles cardiaques humains. Ces cellules peuvent réduire l'inflammation musculaire et améliorer la régénération cellulaire. L’essai démontre, chez 20 patients atteints de DMD, répartis au hasard pour recevoir soit du CAP-1002, soit un placebo tous les 3 mois durant 1 an, que la thérapie cellulaire permet de réduire les problèmes d'inflammation chronique sévère de la maladie, de diminuer la fibrose, d’améliorer la régénération musculaire et de maintenir ou améliorer la fonction critique du cœur et des muscles squelettiques. Au total, ce sont des méliorations significatives des fonctions du bras, de la main et du cœur qui sont constatées avec la thérapie CAP-1002.
Un essai clinique de phase III, HOPE-3, vient d’être lancé. L'objectif sera de confirmer l'efficacité de CAP-1002 sur une plus grande cohorte de patients. Ce sera la prochaine étape vers l'obtention de l'approbation du médicament.
« Cette thérapie cellulaire est innovante dans la mesure où elle répond aux besoins critiques des patients les plus gravement atteints et stabilise à la fois les fonctions des membres supérieurs et du cœur. Nous devons maintenant confirmer la durabilité thérapeutique et l'innocuité du CAP-1002 au-delà de 12 mois, pour le traitement de la dégénérescence musculaire du cœur et du squelette ».
Source: The Lancet 10 March, 2022 DOI : 10.1016/S0140-6736(22)00012-5 Repeated intravenous cardiosphere-derived cell therapy in late-stage Duchenne muscular dystrophy (HOPE-2): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial
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